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櫻井英俊は京都大学iPS細胞研究所で世界市場は12兆円の夢の再生医療を実現する

      2016/08/29

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10年前に今日大学の山中伸弥教授によって、iPS細胞が発見されました。
臨床研究や治験が相次いで承認される見込みで、
ヒトに対する再生医療がいよいよ本格的にスタートする。

2030年には再生医療の世界市場は12兆円と言われている。
「ゲノム編集」や「iPS細胞ストック」など最新技術が実現されようとしている。

櫻井 英俊(さくらい ひでとし)氏の略歴

1973年、岐阜県生まれ。
98年に名古屋大学医学部を卒業。
腎臓内科医として民間病院に勤務
10年前、マウスES細胞からの血管再生を報じた論文と出会い、背中を押された。

08年6月から京都大学iPS細胞研究センター特定研究員。
09年11月から京都大学iPS細胞研究所(CiRA)特定拠点講師

京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊さんは30代後半の気鋭の研究者。
研究に転じた今も、目標はあくまでも病気を治すこと。
iPS細胞を使った筋ジストロフィー治療の確立をめざして研究に邁進する。

家庭では小学生を頭に4児の父。
「これも課題のひとつ。自分にできることは全部やってみたい。
迷ったら難しいほうを選ぶことにしています」と、頼もしい言葉です。

医学研究雑誌のインタビューをまとめています
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櫻井さんが再生医療の研究者になったいきさつ

もともとはどんな病気にも対応できる内科医になろうと思っていたが、
医学部を卒業後、選んだのは腎臓内科。
腎臓内科では透析患者が多く、透析装置によって延命できるようになったのは素晴らしいが
「こんなふうにして生きているのはつらい」という声があり
命永らえればそれで十分と思うのは医者側の思い込みだと気がいた。

臨床医3年目、山下潤先生の「マウスのES細胞から血管を3次元で再生した」という論文が
Nature誌に掲載されたのを読んでそれなら腎臓もできるんじゃないかと思った。

名古屋大学大学院から国内留学の形で神戸の理化学研究所に移った。
自分から紹介もないのに希望して入れてもらった。
同じような気持ちを持った人間が他にも4人いた。

腎臓の再生から、筋ジストロフィーに展開したのはどのような経緯?

移転先で与えられたテーマは、PDGFRα(血小板由来成長因子受容体α)が胎児においては
骨・軟骨・骨格筋になる中胚葉に現れるけれども、
ES細胞でも現れるかどうかを明らかにすることでした。
そうとわかれば、特定の細胞のマーカーとして使えるのではないかというわけです。
ES細胞で、PDGFRαが出ていてFLK1(血管内皮細胞増殖因子)が出ていないところが
骨や軟骨や骨格筋になる能力が高いことを見つけて、それが学位論文になりました。

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骨や軟骨については応用に結びつきそうな研究成果が報告されているけれど、
骨格筋については何も出ていませんでした。
自分の研究の延長として、ひとまず骨格筋に集中してみよう。

筋ジストロフィーは治療の難しい病気ですが、なぜ細胞移植治療が期待されるの?

最も重症で治療が難しいデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者さんは
10代で車椅子、20代で人工呼吸器、やがて亡くなるという経過をたどります。
1985年、この病気では骨格筋細胞の膜を裏打ちするタンパク質「ジストロフィン」を正しくつくれないので、
筋肉にダメージが生じ、炎症が起きて萎縮します。
筋肉にジストロフィンを発現させるのは簡単ではありません。
現在は、ステロイド剤で炎症を抑えたり、進行を抑える薬物治療ですが、根治治療は困難です。

iPS細胞研究所の前身である京都大学iPS細胞研究センターに来た動機は

2007年に山中伸弥先生がヒトiPS細胞を樹立され、時代はこれかなという思いがありました。
そんな時に山中先生のところで人を探しているらしいという情報をいただき、
最後のチャンスだと思って山中先生にメールで連絡しました。

iPS細胞を使うと筋ジストロフィー治療の可能性が出るのか?

骨格筋には成人にもサテライト細胞という幹細胞があって、
壊れた筋繊維に融合して常に修復しています。
DMDでは筋肉が壊れ続けるので、修復を担うサテライト細胞が疲弊してしまうのです。
ここにiPS細胞から骨格筋前駆細胞を作って入れてやると、
サテライト細胞となって増殖し、筋芽細胞に分化します。
これが増えると患者さんの骨格筋に融合してジストロフィンをつくるようになります。
あるいは、筋芽細胞同士が融合して、ジストロフィンを発現する筋繊維ができてきます。

10年後、この分野の研究はどうなっているか?

私自身の研究については、この細胞を使えば細胞移植治療の効果が確実にあるということが証明でき、
犬を使った共同研究が始まり、それを受けて治験について議論しているという状況を思い描いています。
最もうまくいった場合を想像すると、10年後に治験第1号の患者さんが歩けるようになった・・・
というようなことが実現しているとうれしいです。

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内容がとても難しいけれど可能性だけは本当に確信しますね。
小保方さんのSTAP細胞も存在していたし、可能性はあるのですね。
12兆の市場ということらしいので 日本が是非中心になって研究を進めてほしいと思います。
私も家族が免疫不全の病気で長い間苦しんでいるので
これからの研究に期待をして待っていたいと思います。

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